阿糖苷酶α
阿糖苷酶α（），商品名美而赞（），是2007年由赛诺菲研发美国上市，全球唯一的罕见病庞贝病注射剂特效药。該藥由台灣中央研究院生物醫學暨科學研究所所長陳垣崇及其所領導的研究團隊，花了15年的時間研發出來[4][5]，並獲歐洲藥品管理局（EMEA）及美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市。
| 系统（IUPAC）命名名称 | |
|---|---|
Human glucosidase, prepro-α-[199-arginine,223-histidine] [1] | |
| 临床数据 | |
| 商品名 | Myozyme, Lumizyme, others |
| Drugs.com | Monograph |
| 医疗法规 |
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| 给药途径 | Intravenous[2][3] |
| 合法狀態 | |
| 合法状态 |
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| 识别 | |
| CAS注册号 | 420794-05-0  |
| ATC代码 | A16AB07 |
| DrugBank | DB01272  |
| ChemSpider | none |
| UNII | DTI67O9503 |
| KEGG | D03207 |
| 化学 | |
| 化学式 | C4758H7262N1274O1369S35[1] |
| 摩尔质量 | 105,338 g·mol−1[1] |
於2017年被引入中国大陆，药理和人工合成胰岛素相似。目前未纳入全国医保目录[6]，但个别地区会纳入其地方医保[7]。一瓶美而赞是50毫克，价格约为5645元人民币（其在江西地方医保价格为5306.3元人民币）。其根据患者体重来用药，以一個體重40公斤的人士为例，需用药800毫克，约合16瓶，用药一次需要9万多元人民币。如果持续用药，每月需两次使用美而赞，每年的药款约为217万元。[8]
参看
參考
- American Medical Association (USAN). (Microsoft Word). Statement on a Nonproprietary Name Adopted by the USAN Council. [18 December 2007]. （原始内容存档于2012-02-12）.
- . DailyMed. 22 February 2020 [14 August 2020].
- 楊欣怡、胡釗維. . 商業周刊. （原始内容存档于2007-03-11） （中文（台灣））.
- 黃漢華. . 遠見雜誌. （原始内容存档于2007-03-13） （中文（台灣））.
- 瞿依贤. . 经济观察网. 2020-6-15 [2020-10-14] （中文（中国大陆））.
法布赞、治疗戈谢病的伊米苷酶、治疗庞贝病的阿糖苷酶α等高价药物，还未纳入。
- . 贝壳社. 2020-6-3 [2020-10-14] （中文（中国大陆））.
- . 搜狐新闻. 2020-8-22 [2020-10-14] （中文（中国大陆））.
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