Onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec，商品名為Zolgensma，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症，由一种病毒衣壳制成。
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| 商品名 | Zolgensma |
| 医疗法规 | |
| 给药途径 | 血管注射 |
| 合法狀態 | |
| 合法状态 |
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| 药代动力学数据 | |
| 作用时间 | 永久 (?) |
| 识别 | |
| CAS注册号 | 1922968-73-7 |
| PubChem | CID 381128165 |
| KEGG | D11559 |
| 其他名称 | AVXS-101 |
簡介
Zolgensma直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率[1]。
此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐，故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查，用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測[1]。
Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。
參考資料
- 夏訓明. . 廣東藥科大學學報. 2019, 35 (3): 332.
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